درمان سرطان خون با روش ژندرمانی
پزشکی امروز وارد فصل نوینی شده است؛ جایی که سرطانهایی که پیشتر «درمانناپذیر» تلقی میشدند، اکنون به لطف روشهای نوین ژندرمانی قابل علاجاند.
به گزارش رادیونشاط، اخیراً گزارش شد که چند بیمار مبتلا به نوعی سرطان خون بسیار تهاجمی، پس از دریافت یک روش ژندرمانی آزمایشی خارج از توان درمانهای مرسوم، اکنون کاملاً بدون بیماری زندگی میکنند.
در سال ۲۰۲۲، آلیسا ۱۳–۱۶ ساله بود و به نوعی «لوسمی تهاجمی سلول T» (T-cell acute lymphoblastic leukaemia یا T-ALL) مبتلا بود — وضعیتی که تمامی گزینههای درمانی استاندارد را پشت سر گذاشته بود و تنها مراقبت تسکینی برایش باقی مانده بود.
تیم پزشکی در بیمارستان Great Ormond Street Hospital (GOSH) در لندن با همکاری University College London (UCL) تصمیم گرفتند از یک روش کاملاً نو — ژندرمانی مبتنی بر «ویرایش پایه» (base-editing) سلولهای ایمنی — برای نجات او استفاده کنند.
این روش، شناختهشده با نام BE-CAR7، برای اولین بار در انسان استفاده شد. در این روش، سلولهای T اهدایی با دقت بالا در سطح ژنتیکی اصلاح شدند تا قابلیت شناسایی و نابودی سلولهای سرطانی را پیدا کنند.
نتایج امیدوارکننده
بر اساس مقالات منتشرشده، تقریباً ۸۲٪ از بیماران تحت درمان با BE-CAR7 به «بهبودی عمیق» رسیدند؛ یعنی تا جایی که میتوانستند به پیوند سلولهای بنیادی ادامه دهند بدون بیماری.
از آن میان، ۶۴٪ همچنان بدون نشانه بیماری هستند — برخی از آنها تا سه سال پس از درمان زندگی سالم داشتهاند.
این یعنی برای بیمارانی که دیگر امیدی به درمان نداشتند، BE-CAR7 یک «شانس واقعی برای زندگی دوباره» فراهم کرده است.
چرا این درمان مهم است؟
درمان استاندارد برای سرطان خون اغلب شامل شیمیدرمانی، پرتو درمانی و پیوند مغز استخوان است. اما برای برخی انواع خاص مانند لوسمی سلول T بسیار مقاوم — گزینههای محدود و غالباً ناموفق هستند.
BE-CAR7 با استفاده از «ویرایش ژنتیکی دقیق» و «سلولهای ایمنی مهندسیشده» توانسته جای گزین روشهای سنتی شود — روشی که نه فقط با سرطان جنگ میکند، بلکه از بازگشت آن جلوگیری میکند.
این موفقیت میتواند مسیر درمان برای انواع دیگر سرطانهای صعبالعلاج خونی را هم بگشاید.