تایید گران ترین درمان دنیا توسط سازمان غذا و داروی آمریکا
سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) تاییدیه اولین ژن درمانی مبتنی بر سلول را صادر کرده است که نوعی درمان برای بیماران مبتلا به نوعی بیماری نادر ژنتیکی خون محسوب می‌شود.
به گزارش رادیونشاط، نکته قابل‌توجه اینکه این درمان 2.8 میلیون دلار هزینه دارد که با این وجود، گران‌ترین درمان در تاریخ خواهد بود.
طبق گزارش‌های موجود، این ژن‌درمانی Zynteglo نام دارد و برای درمان یک بیماری نادر به نام «بتا تالاسمی» طراحی شده است که بیماران آن اغلب نیاز به تزریق خون دارند.
پزشکان با وجود ژن‌درمانی Zynteglo سلول‌های بنیادی مغز استخوان بیمار را برداشت می‌کنند و پس از اصلاح ژنتیکی، آن‌ها دوباره به بیمار تزریق می‌شوند که انتظار می‌رود تاثیرات این روش درمان با همین یک‌بار تا آخر عمر باقی بماند. برای بیماری بتا تالاسمی، این درمان منجر به تولید گلبول‌های قرمز فعال می‌شود.
دانشمندان با انجام کارآزمایی‌های بالینی خود نشان داده‌اند که 89 درصد بیماران پس از درمان خود از تزریق خون بی‌نیاز شده‌اند، اما این نوع ژن درمانی همچنین خطرات خاص خود را به همراه دارد. هرچند هیچ عارضه جانبی جدید در کارآزمایی‌های بالینی Zynteglo شناسایی نشده، اما در کارآزمایی‌های دیگری که انواع مشابه ژن‌درمانی در آن‌ها آزمایش شده، چندین مورد سرطان گزارش شده است.
به همین دلیل، FDA در تاییدیه خود به خطر بالقوه سرطان اشاره کرده و توصیه می‌کند بیمارانی که تحت درمان Zynteglo قرار می‌گیرند، به مدت 15 سال تحت نظر قرار داشته باشند. در ماه ژوئن و زمانی که این درمان توسط گروهی از متخصصان مستقل توسط FDA مورد ارزیابی قرار گرفت، خطرات سرطان مورد توجه قرار گرفته بود، اما بعدا مشخص شد که مزایای آن مضرات احتمالی‌اش بیشتر است.
با این حال، شرکت سازنده این درمان که bluebird bio نام دارد، هزینه درمان Zynteglo را 2.8 میلیون دلار اعلام کرده که آن را به گران‌ترین درمان تاریخ تبدیل می‌کند. رکورد قبلی هم به یک ژن درمانی مربوط می‌شد که Zolgensma نام داشت و هزینه آن حدود 2 میلیون دلار بود. Bluebird bio همچنین ادعا کرده که اگر Zynteglo طی دو سال باعث بهبود بیمار نشود، تا 80 درصد هزینه درمان را به افراد بیمه‌شده بازپرداخت می‌کند.
تایید Zynteglo همچنین از این نظر بسیار قابل‌توجه است که تاکنون دو ژن‌درمانی دیگر مورد تایید قرار گرفته‌اند. همچنین این اولین ژن‌درمانی مبتنی بر سلول است که تا به حال در ایالات متحده تایید شده است.